厚労省・新着情報
日時
令和5年12月27日(水)15:00~17:00
場所
AP虎ノ門 C+Dルーム
議事
- 議事内容
- ○中村補佐 定刻となりましたので、ただいまから「第53回厚生科学審議会疾病対策部会指定難病検討委員会・第1回社会保障審議会小児慢性特定疾病対策部会小児慢性特定疾病検討委員会(合同委員会)」を開会いたします。
委員の皆様におかれましては、お忙しい中、お集まりいただきまして誠にありがとうございます。
私は事務局を務めております厚生労働省健康生活衛生局難病対策課の中村と申します。よろしくお願いいたします。
今回の委員会については報道関係者及び一般の方の傍聴は行わず、代わりに会議の模様をYouTubeによるライブ配信にて公開しておりますので御了承ください。
また、本日多くの委員の方にはオンラインにて御参加いただいておりますが、オンラインでの御参加の方に向け、何点かお願いをさせていただきます。
会議参加に当たり、ビデオカメラはオンにしていただき、マイクはミュートにしていただいた上で、御発言のある委員の先生は挙手ボタンを押していただければと思います。
発言時はマイクをオンにしていただき、お名前をおっしゃっていただいた上で御発言をお願いいたします。発言が終わりましたら、マイクをミュートに戻してください。
御不明な点がございましたら、事前にお伝えしている電話番号までお問合せいただければと思います。
委員会開催に際し、大坪健康・生活衛生局長より御挨拶申し上げます。
◯大坪局長 皆様、この年末のお忙しいお時間をいただきまして誠にありがとうございます。本年7月から健康・生活衛生局長を拝命しております大坪でございます。本日もどうぞよろしくお願いいたします。
これまで先生方には様々御議論をいただいておりまして、難病の医療費助成制度の対象疾病につきましては、来年4月から3疾病が追加されるということで予定をしております。
また、小慢につきましては、こども家庭庁が創設されました関係で審議会の形が変わっております。
今回、社会保障審議会の下で小児慢性特定疾病対策部会を設置し、この部会の下に置かれた小児慢性特定疾病検討委員会の第1回ということで開催させていただいております。難病と小慢の特定疾病の医療費助成制度は今後もサステーナブルな制度として公平かつ安定的な仕組みとなるように事務方としては考えておりまして、お集まりいただきました先生方には最新の医学的な見地からこれまで同様様々な御助言、御指導いただければと考えております。
大変簡単ではございますけれども、年末のお忙しい中ではありますが、忌憚のない御意見、様々な御助言をいただければと思っております。
本日はどうぞよろしくお願いいたします。
◯中村補佐 続きまして、指定難病検討委員会委員の本日の出欠状況を御報告いたします。
本日は、11名中11名の委員の皆様に御出席いただいております。
また、桑名委員、高橋委員は途中までの御出席との御連絡をいただいております。
小児慢性特定疾病検討委員会については本日が第1回目の開催となりますので、委員の皆様を御紹介させていただきます。お手元の委員名簿を御覧ください。名簿の順に紹介させていただきます。
横浜市立大学大学院医学研究科発生成育小児医療学主任教授、伊藤秀一委員です。
防衛医科大学校小児科学講座教授、今井耕輔委員です。
埼玉県立小児医療センター病院長、岡明委員です。
大阪大学大学院医学系研究科外科学講座小児成育外科教授、奥山宏臣委員です。
日本赤十字社医療センター小児外科部長、尾花和子委員です。
昭和大学医学部小児科学講座/昭和大学病院てんかん診療センター教授、加藤光広委員です。
あいち小児保健医療総合センター副センター長、鬼頭浩史委員です。
国立研究開発法人国立成育医療研究センター総合診療部統括部長、窪田満委員です。
国立成育医療研究センター小児内科系専門診療部呼吸器科診療部長、肥沼悟郎委員です。
慶應義塾大学医学部臨床遺伝学センター教授、小崎健次郎委員です。
京都大学大学院 医学研究科 発達小児科学教授、滝田順子委員です。
信州大学医学部保健学科教授、中山佳子委員は本日遅れて御参加いただけるとの御連絡をいただいております。
学校法人杏林学園杏林大学医学部教授、成田雅美委員です。
慶應義塾大学医学部・慶應義塾大学病院臨床研究推進センター教授、長谷川奉延教授です。
愛媛大学大学院医学系研究科 地域小児・周産期学講座教授、檜垣高史委員です。
東京女子医科大学膠原病リウマチ内科学講座准教授、宮前多佳子委員です。
国立成育医療研究センター皮膚科診療部長、吉田和恵委員です。
ありがとうございます。
続きまして、小児慢性特定疾病検討委員会委員の本日の出欠状況を御報告いたします。
本日、17名中16名の委員の皆様に御出席いただいております。
また、宮前委員からは御欠席の御連絡、奥山委員、今井委員、中山委員は遅れての御出席と御連絡をいただいております。
なお、小児慢性特定疾病検討委員会の委員長は、社会保障審議会小児慢性特定疾病対策部会運営細則第3条の規定に基づきまして、小児慢性特定疾病対策部会、岡部会長より、岡委員を指名いただき、岡委員の御了承をいただいておりますので御報告をいたします。
岡委員長、一言御挨拶をお願いいたします。
◯岡委員長 岡でございます。
私は以前からこの小児慢性特定疾病の委員をさせていただいているのですけれども、今回新たな形で小児慢性特定疾病検討委員会というものが発足するということで、力不足ではございますが、座長を務めさせていただきます。
特に難病と小児慢性特定疾病という2つの異なる制度が患者さんの意向というものでつながってきておりますので、そうした点に配慮しながら検討会のほうも進めさせていただくことになるかと思います。
また、この委員会の構成としては、各専門分野の学会の代表的な先生方が委員としてお務めいただいておりますけれども、各委員の専門的な知見をいただきながら、もう一方で先ほどもありましたように制度全体の公平性、あるいは安定性といったものも俯瞰したお立場で御意見を賜れればと思っております。よろしくお願いいたします。
◯中村補佐 ありがとうございます。
また、本年8月より事務局の体制に変更がございましたので、御紹介させていただきます。
難病対策課長として蓑原に替わり、山田でございます。
難病対策課長補佐として江崎に替わり、私、中村でございます。よろしくお願いいたします。
以降の指定難病に係る1つ目の議事の進行につきましては、まず指定難病検討委員会の水澤委員長にお願いし、その後、小児慢性特定疾病に係る2つ目、3つ目の議事の進行を、小児慢性特定疾病検討委員会の岡委員長にお願いいたします。
それでは、以降の議事進行につきましては水澤委員長にお願いいたします。
◯水澤委員長 それでは、指定難病検討委員会のほうをまず始めたいと思います。
事務局より、資料の御確認をお願いいたします。
◯中村補佐 それでは、資料の確認をさせていただきます。
オンラインにて御出席の先生方におかれましては、事前にお送りしているPDFにて御覧ください。
資料は議事次第のほか、資料1から資料3、参考資料1から参考資料7となっております。不足等がございましたら、事務局までお申しつけください。
◯水澤委員長 ありがとうございました。よろしいでしょうか。
それでは、議事を進めてまいりたいと思います。本日の1つ目の議事でございますが、「指定難病の検討について」ということで、指定難病検討委員会の皆様から御意見をいただきたいと思います。
それでは、事務局のほうからまず御説明をお願いいたします。
◯中村補佐 それでは、資料1-1、1-2を用いて御説明させていただきます。
まず資料1-1を御覧いただき、おめくりいただきまして「指定難病の要件について」です。
おめくりいただきまして2ページ目ですけれども、「指定難病の要件に係る整理」ということで、指定難病の要件についてはこれまで「発病の機構が明らかでないこと」「治療方法が確立していないこと」「長期の療養を必要とすること」「患者数が人口の0.1%程度に達しないこと」「客観的な診断基準等が確立していること」の5つを基本とした上で、具体的な解釈に当たっての留意事項について、第26回指定難病検討委員会(平成30年9月4日開催)においてお示ししたところでございます。
その後の検討において関係者間、委員の先生方等の間で共通認識が形成された留意事項について、広く共有することを目的として明文化することといたします。
同様に、指定難病の追加に当たって、検討の対象となる疾病や、既に指定難病となっている疾病の見直しに際しての考え方についても明文化することといたします。
おめくりいただきまして3ページ目ですけれども、先ほどの要件については「難病の患者に対する医療等に関する法律」、難病法と呼びますが、こちらは難病法及び難病法施行規則に定められているところでございます。
おめくりいただきまして4ページ目ですけれども、「難病の定義」といたしまして先ほど申し上げましたように、まず難病というところでほかの施策体系が構築されていない疾病を対象とした上で、「発病の機構が明らかでなく」「治療方法が確立していない」「希少な疾病であって」「長期の療養を必要とするもの」となっていますけれども、この中で医療費助成の対象となる指定難病につきましてはさらに2つ、患者数が本邦において一定の人数、こちらは人口の0.1%程度ということですが、それに達しないこと、また客観的な診断基準が確立していることとなっております。
おめくりいただきまして5ページ目ですけれども、ここからが指定難病の要件等に係る留意事項をまとめたルールブックと呼ばれてきた資料の部分です。記載整備等もございますけれども、今回は下線を引いております新たに明文化する事項を中心に御説明をさせていただきます。
まず5ページ目の「指定難病の対象となる疾病に係る考え方」ですけれども、今後も公平かつ安定的な仕組みとするため、指定難病の各要件を満たすと判断された難病について指定難病に指定することとしております。
そのため、既に指定難病に指定されている疾病については、指定難病検討委員会において研究進捗状況を適宜確認し、調査研究及び医療技術の進展により得られた治療方法等により、指定難病の要件に合致しない状況であると判断される場合には、難病法の趣旨・目的に照らし、対象疾病の見直しについて検討する。そして、「指定難病の要件に合致しない状況」の判断に当たっては、こちらの指定難病検討委員会において総合的に判断する。また、見直しを行う際には一定の経過措置等について検討するとしております。
また、新規の追加に当たっては、指定難病検討委員会において研究班及び関係学会が整理した情報に基づき、後述する指定難病としての要件の該当性について評価を行うこととしております。
こちらの内容ですけれども、参考資料の2と4にもお示ししております第32回、第33回の指定難病検討委員会でお示しした資料に基づいて記載をしているところでございます。
おめくりいただきまして6ページ目ですけれども、「指定難病の要件について」の1つ目ですが、「「発病の機構が明らかでない」ことについて」です。こちらは、特段新たな記載等はございませんので次に移らせていただきまして7ページです。
こちらは先ほどの「「他の施策体系が構築されていない」ことについて」、がんや精神疾患等の施策体系ということが記載されてございまして、新たな記載等は特にございません。
おめくりいただきまして10ページ目ですけれども、2つ目の要件として「「治療方法が確立していない」ことについて」ということです。こちらが、対症療法や症状の進行を遅らせる場合を含めて治療方法が全くない、あるいはあるけれども根治のための治療方法はない、または寛解状態を得られることはあるけれども、生涯にわたり継続的な治療が必要である場合とされているところでありますけれども、「ただし」としまして、根治のための治療方法がなく、継続的な治療が必要な疾病であっても、一般と同等の社会生活を送ることが可能である場合には該当しないものとすると、新たに記載しているところでございます。
こちらにつきましては、過去の検討委員会の審議においてもこのような考え方に基づいて審議をしてきたということがございますので、今回明文化をさせていただいたということでございます。
おめくりいただきまして11ページ目ですけれども、要件の3つ目、「「長期の療養を必要とする」ことについて」です。
1つ目の◯ですけれども、疾病に起因する症状が長期にわたって継続する場合であり、治癒することなく生涯にわたり症状が持続するということなのですが、「ただし」としまして、一般と同等の社会生活を送ることが可能で、かつ生命予後への支障が生じないという疾病については個別に検討するものとしております。
3つ目の◯ですけれども、軽症者の多い疾病は該当しないものとして、「長期の療養を必要とする」の要件を満たすかどうかについては、その疾病の全患者数のうち重症度分類等で医療費助成の対象となる者の割合というものを考慮するとしております。こちらも繰り返しになりますけれども、これまでの審議においてこのような考え方に基づいて検討されてきたということがございます。
おめくりいただきまして、12ページには「致死的な合併症(心筋梗塞等)を発症するリスクが高い疾病について」とありますけれども、こちらも新たな記載はございません。
おめくりいただきまして、4つ目の要件として「「患者数が本邦において一定の人数に達しないこと」について」ということですが、こちらの要件も新たな記載はございません。
次に14ページで5つ目の要件ですが、「「診断に関し客観的な指標による一定の基準が定まっていること」について」、こちらも新たな記載はございません。
おめくりいただいて、次の補足についても特段新たな記載はございません。
その次の「認定基準についての考え方」ですけれども、こちらもございませんので、おめくりいただいて17ページですけれども、「指定難病の追加の検討に当たっての留意事項」というところです。
まず1つ目ですけれども、一疾病のうち指定難病の要件を満たす一群を類別化して呼称した疾病(例えば、一疾病の中の重症型を類別化して呼称した疾病、一疾病の中の一部の合併症を類別化して呼称した疾病、一疾病の中のある発症時期を類別化して呼称した疾病等)は認めないものとする。
2つ目としまして、診断基準及び重症度分類等について、研究班が整理した情報に基づき、関係学会の承認を得ている疾病のみを検討の対象とする。また、疾病の周知の観点から、原則として、日本医学会分科会の承認を得た疾病を検討対象とし、関係する学会に広く承認を得ることが望ましいとしております。
3つ目としまして、主に小児期に発症する疾病の診断基準及び重症度分類等について、移行期医療を進める観点からも、成人の診療に関わる診療科の関連学会の承認を得ることが望ましいとしております。
最後に4つ目ですけれども、過去に本委員会で指定難病の要件を満たしていないと判断された疾病について、研究班からの申出に基づき、本委員会で再度検討を行う際には、当該研究班に対して過去に満たしていないとされた要件に対する新たな知見の追加の報告を必須とするとしております。
こちらですけれども、参考資料の2の第32回指定難病検討委員会資料の記載に基づいて記載を一部しております。
いわゆるルールブックと呼ばれる要件の留意事項についての説明は以上になります。
おめくりいただきまして18ページですけれども、「指定難病の今後の検討の進め方について」です。
おめくりいただきまして19ページですけれども、「新規の疾病追加(令和5年度実施分)に関する検討の進め方」につきましてです。
まず「対象疾病について」ですが、1つ目として難治性疾患政策研究事業において、指定難病の検討に資する情報が整理されたと研究班が判断し、研究班から情報提供のあった疾病、2つ目としまして小児慢性特定疾病のうち、指定難病の検討に資する情報が整理されたと日本小児科学会が判断し、同学会から要望のあったものについて、研究班から情報提供のあった疾病を対象とすること、「その他」としまして今回の検討の対象とならなかった疾病については、今後難治性疾患政策研究事業等において必要に応じて当該疾病についての研究を支援し、指定難病として検討を行うための要件に関する情報が得られた段階で、当委員会において審議することといたします。
次に、おめくりいただきまして20ページですけれども、「既存の指定難病の診断基準等のアップデートに関する検討の進め方」です。
「対象疾病について」ですが、令和5年度に難治性疾患政策研究事業を実施している研究班が、最新の医学的知見を踏まえ、指定難病の診断基準等のアップデートに関する検討に資する情報が整理されたと判断し、難病対策課に対して情報提供を行った疾病を対象としています。
「その他」としまして、引き続き、難治性疾患政策研究事業等において最新の医学的知見の収集等を行い、指定難病の診断基準等のアップデートに関する検討を行うための情報が得られた場合には、当委員会において審議することとするとしております。
おめくりいただきまして「今後のスケジュール(案)」ですけれども、第53回指定難病検討委員会、本日ですが、指定難病の追加及び指定難病の診断基準等のアップデートに係る検討の進め方等に関する議論をしていただいた上で、新規追加疾病及び指定難病の診断基準等のアップデートについて研究班・関係学会へ情報提供を依頼するということになっております。
そして、第54回指定難病検討委員会以降、指定難病の対象疾病追加に関する審議を3回程度予定しておりまして、また指定難病の診断基準等のアップデートに関する審議を2回程度予定しております。その後、パブリックコメント、疾病対策部会への報告、告示・通知改正等の予定をしているところでございます。
資料1-1の御説明は以上ですけれども、資料1-2を御覧になっていただきまして、こちらは、先ほど御説明した資料1-1の「指定難病の要件について」という資料ですけれども、これまでルールブックというふうに呼んで整理してきた留意事項ですが、今回このような形で指定難病に関する検討の基本指針として文章の形でまとめをさせていただきました。
内容としましては、先ほど御説明した内容と対応しているものですので、こちらでの説明は割愛させていただきます。
資料の御説明は以上となります。
◯水澤委員長 御説明ありがとうございました。
いかがでしょうか。今、御説明がありましたように、これまで指定難病検討委員会のほうで具体的に指定難病の要件について今お話のあったような形で議論を進めてきたわけでありますけれども、一部明文化されていなかった部分があるということで、そういうものを付け加えて明文化していただいたということが1つと、それから後半のほうではこれからの検討の進め方について具体的なスケジュールも含めてお話をいただきました。御意見や御質問等がありましたらぜひお願いいたします。いかがでしょうか。
少し早く御退室とおっしゃっていた先生方がおられたかと思いますが、何かありませんでしょうか。
高橋先生と桑田先生だったでしょうか。少し早く御退室ということでしたが、何か御意見があればお願いいたします。もしよろしければ結構ですけれども。
◯高橋委員 高橋です。ありがとうございます。45分で退席させていただきますので。
拝見いたしまして、今までと基本的にはあまり変わっていない。ただ、少し曖昧なところは若干文言の変更を行って明文化に近い形にするということで理解をいたしました。
文章を読み込むと、若干この解釈の判断に悩む場合がございますけれども、これについては恐らく個別に議論するという形になるのかなと思っております。
以上です。ありがとうございます。
◯水澤委員長 ありがとうございます。
おっしゃるように、確かにまだまだ明文化と言っても少し幅のある表現が残っているかなというふうに感じました。私も同感であります。
もうお一方は桑名先生だったでしょうか。もし何かありましたらお願いいたします。
◯桑名委員 私もこれまでこの委員会に関わらせていただく中で、かなり長い議論をさせていただいた中の今までの経過を含めて、それが文章にある程度書き込まれたというふうに理解いたしました。
ただ、一方で今回新しい点としては、従来指定難病として認定している疾患についての再評価という点だろうとは思います。これまであまりそういう議論はしてこなかったので、ある程度の方向性が今回この文章としてつくられ、今後は個別の疾患について委員会の中で議論をしつつ、具体的な進め方については今後さらに多くの先生方の御意見を伺いながら検討していくのかなというふうに理解いたしました。
以上でございます。
◯水澤委員長 ありがとうございます。
まさにおっしゃるとおりでありまして、やはり難病ができてから5年たって見直しがあって、それだけの時間がたったということもあるかとは思います。そして、よく検討していくという時期に達したのではないかという印象を持っております。ありがとうございます。
そのほかの皆様も、御意見がありましたらいかがでしょうか。よろしいでしょうか。どうでしょうか。
比較的新しい先生方もおられますけれども、前からおられた先生方も何人かおられるかと思いますが、よろしいでしょうか。基本的には今も御意見があったように、これまで議論してきた要件についてそれをまとめていただいたということと、今、後半で御発言がありましたように、大分時間がたったということで法律の規定に基づいてこれから見直すということも念頭に置いていくということが書き込まれているように理解いたしました。
よろしいでしょうか。
ありがとうございます。それでは、この指定難病検討の進め方について御賛同いただける方は挙手で御賛同いただけますでしょうか。特に御異論のある方はおられないように思いますが。
(賛成者挙手)
◯水澤委員長 ありがとうございます。皆さんから御賛同いただいたと思います。
そうしますと、指定難病検討委員会はここまでということでございますので、議事進行のほうを一度事務局にお返ししたいと思います。
では、事務局よろしくお願いします。
◯中村補佐 水澤先生、ありがとうございました。
また、委員の先生方におかれましては活発な御議論をいただき、ありがとうございました。次回以降は、個別の疾病について指定難病の要件を満たすかどうか等、御審議をいただきたいと思います。
この後、小児慢性特定疾病検討委員会の議事が続きますので、指定難病検討委員会の先生方におかれましては引き続き御参加をお願いいたします。
大坪健康・生活衛生局長におかれましては、公務のためここで退席とさせていただきます。
次に、小児慢性特定疾病に係る議事進行を小児慢性特定疾病検討委員会、岡委員長にお願いいたします。
◯岡委員長 では、本日2つ目の議事では「小児慢性特定疾病の検討について」ということで、小児慢性特定疾病委員会の委員の皆様から御意見を頂戴します。
では、最初に事務局より御説明をお願いいたします。
◯中村補佐 それでは、資料2で御説明をさせていただきます。
「小児慢性特定疾病の検討について」ということで、おめくりいただきまして、「小児慢性特定疾病対策について」、今回初回となりますので、こちらの対策の経緯等についても御説明をさせていただきます。
おめくりいただきまして2ページ目ですけれども、「小児慢性特定疾病対策の経緯について」ということで、小児慢性特定疾病対策は昭和49年に創設された「小児慢性特定疾患治療研究事業」がその起源であり、その後、医療技術の進歩に伴う療養の長期化による子供や家族の負担が増大してきたことを受け、平成17年に児童福祉法が改正され、法定化されました。
その後、厚生労働省社会保障審議会児童部会小児慢性特定疾患児への支援の在り方に関する専門委員会における議論を踏まえ、新たに「小児慢性特定疾病児童等自立支援事業」を法律に位置づけること等を内容とする「児童福祉法の一部を改正する法律案」が平成26年に国会に提出され、成立し、平成27年1月から施行されました。
おめくりいただきまして3ページ目ですけれども、こちらは改正された法律ですが、改正児童福祉法では小児慢性特定疾病児童等を含む児童の健全育成を目的として、基本方針の策定、公平かつ安定的な医療費助成制度の確立、小児慢性特定疾病児童等への自立支援事業の実施、調査研究の推進等の措置について規定しております。
おめくりいただきまして4ページ目ですけれども、「小児慢性特定疾病の拡充」についてということですが、小児慢性特定疾病の対象疾病については、改正児童福祉法の施行以降、社会保障審議会児童部会小児慢性特定疾病患児への支援の在り方に関する専門委員会、「専門委員会」と呼んでおりますけれども、こちらは本小児慢性特定疾病検討委員会の前身に当たる委員会になりますが、こちらの委員会において小児慢性特定疾病の指定について検討を行い、その検討結果を踏まえ、順次、対象疾病の追加指定を行っているところでございます。現在、788疾病ということでございます。
おめくりいただきまして5ページ目ですけれども、「小児慢性特定疾病対策の見直しについて」ということで、見直しに関する意見書というものが令和3年の7月に出されたところでございますが、児童福祉法において児童の健全育成の観点から、疾病数の上限を設けることなく、類縁疾患も含め、慢性に経過する疾病であること等の要件に該当する疾病を対象として実施されている小児慢性特定疾病対策についてということです。
(対応の方向性)としまして、小児慢性特定疾病のうち指定難病の要件を満たすものについて、対象から漏れることのないよう、着実に指定難病に指定していくことが重要であるということで、小児慢性特定疾病対策と指定難病対策が連携して対応していくことが重要であるというような御指摘もあったところですので、今回初の合同開催をしまして連携して検討していくということをお願いしているところでございます。
おめくりいただきまして6ページ目ですけれども、「小児慢性特定疾病の要件について」ということで、おめくりいただきまして7ページ目です。「「対象疾病」及び「疾病の状態の程度」の考え方」ということですけれども、児童福祉法のほうでこの小児慢性特定疾病について長期にわたり療養を必要とし、及びその生命に危険が及ぶおそれがあるものであって、療養のために多額の費用を要するものとされていまして、さらに「医療費助成の対象」となる医療といいますのは当該疾病の状態が当該小児慢性特定疾病ごとに社会保障審議会の意見を聞いて定める程度であるものとされているところです。
また、要件についてですけれども、「慢性疾患を抱える子どもとその家族への支援の在り方」に関する報告の中で4つ示されておりまして、「慢性に経過する疾病であること」「生命を長期にわたって脅かす疾病であること」「症状や治療が長期にわたって生活の質を低下させる疾患であること」「長期にわたって高額な医療費の負担が続く疾患であること」とされているところであります。
この対象疾患の選定ですとか見直し等については、先ほどありました専門委員会が想定されるとなっておりますけれども、こちらが本委員会の前身に当たる委員会となりますので、現在においてはこちらの小児慢性特定疾病検討委員会が検討する場と想定されているところでございます。
おめくりいただきまして、「小児慢性特定疾病の今後の検討の進め方について」ということです。
おめくりいただきまして9ページ目ですけれども、「小児慢性特定疾病の検討の進め方」といたしまして、まず研究班及び関係学会による情報の収集及び整理、小児科学会のほうで取りまとめていただいたものを小児慢性特定疾病検討委員会のほうに情報提供いただきまして同委員会において要件を満たすかどうかについての検討を行った上で、要件を満たすとなった場合には小児慢性特定疾病対策部会に報告して審議を行って、こちらで決定したものが社会保障審議会の決定となるということで、小児慢性特定疾病に指定するということなのですが、小慢の検討委員会において要件を満たさないとなった場合でも、研究を実施した上で要件に関する新たな事実がありましたら、またこちらの検討委員会のほうに情報提供いただくというような流れになっております。
おめくりいただきまして10ページ目ですけれども、「今後のスケジュール(案)」といたしまして、第1回小児慢性特定疾病検討委員会、本日ですが、こちらで小児慢性特定疾病の追加に係る検討の進め方等に関する議論を行いまして、その後、新規追加疾病について研究班・関係学会への情報提供を依頼いたしまして、第2回以降、小児慢性特定疾病の対象疾病追加に関する審議を3回から4回程度予定しておりますけれども、行っていただいた上で対象となる疾病についてパブリックコメント、社会保障審議会小児慢性特定疾病対策部会における審議への報告、また告示改正を予定しているところでございます。
資料の説明は以上です。
◯岡委員長 ありがとうございました。
ただいま小児慢性特定疾病の制度の経緯、要件、そして検討の進め方、今後のスケジュールということで本委員会の役割も含めて御説明いただいたところですけれども、何か御意見、御質問等ございますでしょうか。
ウェブの方は挙手のマークを押していただけると分かるかと思います。会場の方は手を挙げていただいてということでお願いいたします。
窪田委員、お願いいたします。
◯窪田委員 遅れて参加して申し訳ございません。
今の検討事項の中で、指定難病に関しては診断基準等のアップデートに係る検討が議論されると伺いましたが、既存の小児慢性特定疾病に関しては、その条件あるいは診断基準の変更があった場合にはどのように検討するのでしょうか。
◯岡委員長 ありがとうございます。
何か事務局のほうでございますか。
◯中村補佐 既存の小児慢性特定疾病の診断基準が変更になった場合ということでしょうか。
◯窪田委員 そのとおりです。
◯中村補佐 こちらに関しましては、小児慢性特定疾病については児童福祉法における要件というところと、あとは疾病の状態の程度を満たしているかどうかというところが助成の対象になるかどうかの判断基準となっておりますので、そちらを満たしているかどうかというところで判断をしていただければと思います。
◯岡委員長 窪田委員、いかがでしょうか。窪田委員は、見直しとか、そういったような視点での御質問ですか。
◯窪田委員 はい、おっしゃるとおりです。
◯岡委員長 あまり今まで本当にそういうことを検討されていなかったかと思いますけれども、ありがとうございます。
そのほかいかがでしょうか。
そうしましたら、今後のスケジュールも含めてこういった進め方でよろしいでしょうか。
大体皆様うなずいていただいているようですけれども、挙手か何かで確認したほうがいいですか。どうしましょうか。
そうしましたら、委員の先生方で御賛同いただける先生は挙手マークをウェブの方は押していただいて、会場の方は挙手でお願いできますか。
(賛成者挙手)
◯岡委員長 ありがとうございます。皆さん御賛同いただいているということで、確認をさせていただきました。ありがとうございます。
それでは、本日3つ目の議事でございます「小児慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を行う場合の疾病の状態の程度について」、小児慢性特定疾病検討委員の皆様から御意見をいただきたいと思います。
まず事務局より御説明をお願いいたします。
◯中村補佐 事務局でございます。資料3に基づいて御説明をさせていただきます。
「小児慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を行う場合の疾病の状態の程度について」ということですけれども、おめくりいただきまして1ページ目です
すみません。先ほどと同じ資料にはなりますけれども、こちらの中ほどですが、児童福祉法の第6条の2第3項のところで、小児慢性特定疾病の、疾病の状態の程度について定めるとなっておりまして、こちらについて告示でお示しをしているところでございます。
おめくりいただきまして2ページ目ですけれども、「小児慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を行う場合の基準について」ということなのですが、近年の医学の進歩により、ヒト成長ホルモン製剤について、小児慢性特定疾病の対象疾病と関連した新規の適応症が承認されたところでございます。
一方で、小児慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を行う場合の医療費助成については、厚生労働大臣告示、先ほど申し上げました疾病の状態の程度に関する告示ということですけれども、こちらにおいてその対象となる基準が定められており、同基準において、ヒト成長ホルモン製剤の新規の適応症は対象外となっているということでございます。
こちらを受けまして、医学の進歩に伴う同製剤の適応の変更等に鑑みて、この基準については撤廃することとしてはどうかということで御審議をいただきたいと思っております。
おめくりいただきまして3ページ目ですけれども、こちらが先ほど申し上げました疾病の状態の程度に関する告示の中のヒト成長ホルモン治療を行う場合の基準としてこちらのようにお示ししているところですが、これが薬剤自体の適用と少し齟齬が生じているということがございます。
おめくりいただきまして4ページ目ですけれども、審議いただけた結果ということですが、「今後のスケジュール(案)」といたしまして、本日第1回の小児慢性特定疾病検討委員会で小児慢性特定疾病検討委員会における審議、検討結果を取りまとめまして、来年、令和6年1月にパブリックコメント、令和6年2月に社会保障審議会小児慢性特定疾病対策部会における審議・決定、そして4月には改正告示の適用ということを予定しているところでございます。
以上です。
◯岡委員長 ありがとうございます。
それでは、皆様から御意見をいただきたいと思いますけれども、いかがでしょうか。御意見、御質問等ございますでしょうか。
檜垣委員、どうぞ。
◯檜垣委員 愛媛大学の檜垣です。
やはり実情に合わせた状況に変更していくということで、とてもいい提案だと思いますので、この方向でよろしいのではないかと思います。
◯岡委員長 ありがとうございます。
もしよろしければ、長谷川委員いかがでしょうか。
◯長谷川委員 日本小児内分泌学会の長谷川でございます。
基本的に賛成なのですが、念のために申し添えさせていただきますが、このように今までの基準を撤廃するということになりますと、ややもすると正しくない誰でも使えるのではないかといったような間違った情報が伝わることは若干危惧しておりまして、少なくとも学会としてはぜひ適正使用が守られるような形で協力させていただきたいと考えている次第です。
以上です。
◯岡委員長 ありがとうございます。確かに大事な御意見かと思います。
そのほか、いかがでしょうか。
伊藤委員、お願いします。
◯伊藤委員 伊藤でございます。
小児腎臓病学会からの意見ですけれども、原疾患が何であれ、それは慢性腎不全の状態を満たしていれば使っていいという解釈でよろしいですね。小児慢性特定疾患は、実は慢性腎不全という診断はないですね。
ですから、例えば低形成腎であるとか、異形成腎であるとか、膀胱尿管逆流症とか、そういう病名があってさらに慢性腎不全がついてくるのですけれども、その場合は一応小慢の中でカバーしてもらえるということでよろしいのでしょうか。
◯中村補佐 成長ホルモンの治療に関してということでよろしいですか。
◯伊藤委員 そうです。
◯中村補佐 こちらは基本的には薬剤自体の適用といいますか、それがあるかと思いますので、保険適用も含めてなのですけれども、そちらに該当するものについては小児慢性特定疾病の患者さんについてということですが、なおかつ疾病の状態の程度を満たしている方については成長ホルモンの薬剤としての適用、あるいは保険適用を満たした用途であればそちらは対象になると考えております。
◯伊藤委員 現在も、実際のところは腎不全がかぶっているので治療しているのですけれども、少しこういう基準が変わるというのはいいことかなとは思います。
ちなみに、年間移植を要する患者さんと透析を要する患者さんは100人くらいなのですが、それでも実は適正にあまり全ての人に使われているわけではないです。さらに、少し基準があることによって本来伸び幅が移植しても少ない人に対してあまり恩恵がなかったりする部分もあるので、今後少し広く使えたらいいなと思っていたところではあります。
◯岡委員長 ありがとうございます。
そのほか、いかがでしょうか。腎機能低下についてはあまり問題がないのではないかという御意見だったかと思いますが、よろしいでしょうか。
そうしましたら、特に御異議がございませんでしたら、一応御承認いただける委員の先生方は挙手のマーク、あるいは会場で挙手をいただけますでしょうか。
(賛成者挙手)
◯岡委員長 ありがとうございます。全員の御承認ということで、承認ということで進めさせていただきます。事務局においては必要な手続をお進めいただくようにお願いいたします。
本日4つ目の議事として、「その他」の事項として何か事務局から補足、連絡事項等ございますでしょうか。
◯中村補佐 1点よろしいでしょうか。
冒頭に申し上げました小児慢性特定疾病検討委員会の委員の先生方の所属等、誤りがありました。大変申し訳ございません。こちらにつきましては、正しい情報を後ほどホームページにはアップさせていただきたいと考えております。大変失礼いたしました。
◯山田課長 難病対策課長の山田です。
こういった個別の疾病を検討する検討委員会というものを小慢と難病で合同で始めたというのは今回が初めてでありまして、事務局のほうも手探り状態で取りあえずスタートさせていただきました。2回目、3回目と2つの委員会でばらばらに審議していただくこともあれば、また今日みたいな場で一緒になって審議していただく場もあると思いますので、どうぞよろしくお願いいたします。
あとは、当方から初めにしっかりと明示的にしなかったので分からなかったからかもしれませんけれども、小慢の先生方も難病のことに、難病の先生方も小慢のことに積極的に発言をして連携していくような会に育てていければいいなと思っていますので、次回以降またよろしくお願いいたします。
次回以降は個別の疾病についての指定難病の要件、小慢の要件を満たすかどうかという御議論に移行させていただきたいと思っております。その日程につきましては、事務局より改めて別途連絡させていただきます。
以上であります。
◯岡委員長 ありがとうございます。
今の御説明で、大変私どもも立ち位置がよく理解できたかと思いました。何か御意見、御質問等ございますか。
奥山委員、手が挙がっていますでしょうか。
◯奥山委員 大阪大学の奥山です。
この小児慢性特定疾患の方向性として、指定難病の要件を満たすものについてはできるだけ漏れることのないように指定難病にしていく。この委員会としては、そういう方向性でよろしいのでしょうか。
◯中村補佐 そうです。
◯奥山委員 その中で実際、小慢から指定難病へ移行できない、要件を満たさずに移行できない疾患が幾つかあると思うのですけれども、それについては私も何回か指定難病の申請をしているのですが、どうしても要件がクリアできないところがあるのです。
ただ、一方で、患者さんは18歳になれば非常に高額の医療費を負担しなければいけないという現実もあるので、その辺は指定難病の要件を緩和というか、例外的な疾病も認めて検討いただけたらと思うのですけれども、その辺はいかがでしょうか。
◯岡委員長 事務局、いかがでしょうか。
◯中村補佐 小児慢性特定疾病に関する制度といいますものと、指定難病に関する制度ですけれども、こちらは成り立ちの違いということもございまして、指定難病のほうはまれな疾病に対して患者さんが少ないがために、なかなか治療法の開発等が進まないですとか、そのような背景もございまして今のような要件が設定されているということもありまして、小慢については小児の健全な育成に対する支援をするという趣旨で支援をしているところがございますので、そこの支援する対象というのは完全に合うものではないというものがそもそもその制度の成り立ちとしてあるということがございますので、この辺りはすぐに全てをというわけにはいかないところではございますけれども、御意見はいただいておりますので、どのようにしていくかということも含めて検討させていただきたいと思います。
◯山田課長 難病対策課長です。少し補足をさせていただきたいと思います。
今日、難病の要件というのも御議論いただきました。ここに当てはまらないもの、例外的に認めるというようなことではないとは思っておりますけれども、今回明記していこうとして明記していますが、当然その解釈には幅があり、明記されていない部分もありますので、こういった条件に合うのか、合わないのかといったことを次回以降のまさにこの委員会で御議論いただければと思っております。
◯奥山委員 分かりました。
ただ、やはり患者さんを支援するという点では、18歳になれば支援を打ち切るというのは患者さんにとっては非常に大変なことですし、国の政策としてはできるだけ指定難病の要件は満たせないものであっても、患者さんを支援していくということはぜひ合同委員会で御議論いただいて、可能な範囲で要件を満たさない場合であっても検討していただくという議論の場を持っていただけたらと思います。
◯岡委員長 ありがとうございます。
事務局から追加の御発言はありますか。一応御意見を伺うということでよろしいですか。
ありがとうございます。次回以降の課題にさせていただきます。
そのほか、いかがでしょうか。よろしいですか。
それでは、本日は以上で終了としたいと思います。どうもありがとうございました。